Informe sobre investigaciones comparativas de la efectividad presentado ante el Presidente y el Congreso

RESUMEN EJECUTIVO

A lo largo y ancho de los Estados Unidos, médicos y pacientes toman decisiones importantes sobre asistencia médica sin contar con la información adecuada. ¿Cuál es el mejor régimen de manejo del dolor para la artritis incapacitante en una anciana afroamericana que padece una enfermedad cardíaca? Para los niños discapacitados con necesidades especiales de asistencia médica, ¿qué enfoque de coordinación es más efectivo para evitar el reingreso al hospital? ¿Qué tratamientos son más favorables para los pacientes depresivos que sufren de otras enfermedades médicas? ¿Pueden los médicos crear terapias que se ajusten a las necesidades de grupos específicos de pacientes usando su historia clínica o exámenes de diagnóstico especiales? ¿Qué intervenciones son más efectivas para prevenir la obesidad o el consumo de tabaco? Lamentablemente, la respuesta a todas estas preguntas sobre asistencia médica de tipo comparativas y centradas en el paciente suele ser: "Realmente no lo sabemos". A diario se toman miles de decisiones sobre asistencia médica; las investigaciones comparativas de la efectividad centradas en el paciente apuntan a llenar vacíos con respecto a la evidencia que tanto médicos como pacientes necesitan para tomar decisiones informadas. Los médicos y otros profesionales clínicos atienden diariamente a pacientes con dolencias comunes y, a veces, no están seguros de cuál es el mejor tratamiento debido a que existe poca o ninguna evidencia que compare distintas opciones de tratamiento para una determinada afección. Como resultado, los pacientes que se atienden con distintos médicos pueden someterse a distintos tratamientos y recibir, sin saberlo, una asistencia médica menos efectiva. Los pacientes y sus médicos buscan en vano evidencia en Internet o en otro lugar para obtener ayuda para tomar decisiones. A menudo no logran encontrar esta información, ya sea porque no existe o porque nunca ha sido reunida y resumida para informar a los pacientes y/o sus médicos en un lenguaje simple que los pacientes sean capaces de entender. Cuando sí encuentran información, ésta puede estar organizada de acuerdo a criterios de comercialización, lo que no constituye una buena evidencia.

Debido a los increíbles logros alcanzados en la biomedicina, médicos y pacientes suelen tener una plétora de opciones a la hora de tomar decisiones sobre diagnóstico, tratamiento y prevención, pero por lo general no es claro qué opción terapéutica es más efectiva, para quién, cuándo y en qué circunstancias. El objetivo de estas investigaciones comparativas de la efectividad (CER) es brindar información que ayude a los médicos y los pacientes a elegir la opción que más se adecue a las necesidades y preferencias personales del paciente. También puede informar acerca de las opciones de salud de aquellos estadounidenses que no pueden o deciden no ingresar al sistema de asistencia médica. Médicos y pacientes necesitan saber no sólo si un tratamiento es en promedio efectivo, sino también qué intervenciones funcionan mejor para tipos específicos de pacientes (por ejemplo, los ancianos, minorías raciales y étnicas). Los encargados de formular políticas y los profesionales de la salud pública necesitan saber cuáles son los mejores enfoques para tratar las necesidades de prevención de aquellos estadounidenses que no acceden a la asistencia médica. Esta información es fundamental para traducir los nuevos descubrimientos en mejores resultados para la salud de los estadounidenses, acelerar la implementación de innovaciones beneficiosas y brindar el tratamiento adecuado al paciente adecuado y en el momento adecuado.

Entre los exitosos ejemplos de CER se incluyen los resúmenes de evidencia provenientes de la Agencia para la Investigación y Calidad de los Cuidados de Salud (AHRQ, por sus siglas en inglés) sobre varias enfermedades, tales como el cáncer de próstata y la osteoporosis, así como también las pruebas de prevención de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) que demostraron que los cambios producidos en el estilo de vida eran superiores a la metformina y al placebo en lo que respecta a la prevención de la aparición de la diabetes tipo 2. Además, la prueba COURAGE de Asuntos de Veteranos (VA) arrojó que los pacientes que fueron tratados solamente con terapias médicas óptimas demostraron tener una buena respuesta al igual que los pacientes que recibieron una intervención coronaria percutánea junto con terapia médica para la prevención de ataques cardíacos y la muerte. En estos ejemplares se muestra la importancia de la CER para brindar información que ayude a los pacientes y personal clínico en la toma de decisiones, además de generar mejores resultados en la salud.

Los pacientes desean asumir cada vez más, y de la manera apropiada, responsabilidades en cuanto a su cuidados de salud. Es por ello que tenemos la responsabilidad de brindar infromación comparativa para permitir la toma de decisiones informadas. Esta investigación de carácter pragmático, del "mundo real", centrada en el paciente es un requisito esencial para mejorar los cuidados de salud de todos los estadounidenses. La investigación de la efectividad comparativa es diferente de la investigación de la eficacia debido a que en última instancia se la puede aplicar al mundo real y a las decisiones que enfrentan los pacientes, clínicos y otras personas que deben tomar decisiones. En las investigaciones sobre la eficacia, como es el caso de las pruebas de fármacos que se realizan para obtener la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), la pregunta más común es si el tratamiento resulta eficaz en un entorno ideal, en vez de en el mundo real. Por consiguiente los resultados de dichos estudios no son necesariamente generalizables para un paciente o una situación dada. Pero lo que los pacientes y médicos necesitan conocer generalmente en la práctica es cuál tratamiento es la mejor opción para un paciente determinado. De este modo, la efectividad comparativa se centra aún más en el paciente. La efectividad comparativa ha sido incluso llamada investigación de la salud centrada en el paciente o investigación de resultados centrados en el paciente para ilustrar su enfoque sobre las necesidades del paciente.

La Ley de Recuperación y Reinversión de los Estados Unidos (ARRA) otorgó $1.1 mil millones para la investigación comparativa de la efectividad. La Ley destinó $400 millones a la Oficina del Secretario en el Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU. (HHS), $400 millones a los Institutos Nacionales de la Salud (NIH), y $300 millones a la Agencia para la Investigación y Calidad de los Cuidados de Salud del HHS. También estableció el Consejo de Coordinación Federal para la Investigación Comparativa de la Efectividad (el Consejo) para promover la óptima coordinación de la CER conducida o asistida por los departamentos y agencias federales. Además, la legislación estipula que "el Consejo deberá enviar al Presidente y al Congreso un informe que incluya información descriptiva sobre las actividades federales actuales sobre la investigación comparativa de la efectividad, además de recomendaciones para dicha investigación conducida o asistida mediante fondos puestos a disposición para su asignación por la Secretaría para la investigación comparativa de la efectividad en esta Ley" antes del 30 de junio de 2009.

Proceso abierto, transparente, para comentarios públicos

Desde el comienzo, el Consejo reconoció la importancia de establecer un proceso de colaboración que sea transparente para hacer recomendaciones y solicitar los comentarios que los ciudadanos estadounidenses tienen sobre este tema de gran importancia. El Consejo llevó a cabo tres sesiones públicas, dos en el Distrito de Columbia y una en Chicago. El Consejo también recibió comentarios en su sitio web público por un período de dos meses. Y lo que es más importante, el proceso abierto permitió al Consejo recibir los comentarios de cientos de diversas partes interesadas que representan las opiniones a lo largo de todo el espectro. Muchos pacientes expresaron necesitar este tipo de investigación; uno de los testimonios más emotivos y conmovedores llegó desde Chicago, de parte de la madre de un niño que sufre de trastorno convulsivo, que se ha esforzado para encontrar el mejor tratamiento para su hijo. Un médico de la Junta Estadounidense de Ortopedia resumió los testimonios de muchos médicos en la siguiente frase: "el desarrollo de información objetiva y de alta calidad ayudará a mejorar las decisiones informadas de los pacientes, la toma de decisiones compartidas, y la efectividad clínica de las recomendaciones de tratamiento brindadas por los médicos". El Consejo durante la sesión pública recibió reiterados comentarios acerca de que el Gobierno Federal debe emplear esta inversión con el objetivo de sentar las bases para informar la toma de decisiones y mejorar la calidad de la asistencia médica. Además, el Consejo publicó documentos provisionales de trabajo con el propósito de recibir comentarios, incluyendo la definición de CER, los criterios para el establecimiento de prioridades y el marco estratégico, y modificó los mismos de acuerdo con los comentarios recibidos. Los comentarios de las sesiones públicas y a través del sitio web influenciaron de manera significativa las discusiones y decisiones del Consejo. De hecho, todo este informe se ve influenciado por los comentarios públicos, y el Apéndice A proprociona un desarrollo de los temas clave que se presentan en los comentarios públicos.

Visión

La visión del Consejo para la inversión en la investigación comparativa de la efectividad se centra en sentar las bases para que este tipo de investigación se desarrolle y progrese permitiendo así informar las decisiones de los pacientes y los médicos. Esta investigación resulta esencial para transformar nuestro sistema de asistencia médica, para que ofrezca una calidad superior y un mejor precio para todos los estadounidenses. El Consejo se centró específicamente en las recomendaciones en cuanto al uso de los fondos de la Oficina del Secretario (OS) para cerrar las brechas de alta prioridad que tenían menos probabilidades de recibir fondos de otras organizaciones y que por consiguiente representan oportunidades únicas para estos fondos.

1. Elaborar una definición, establecer criterios para el establecimiento de prioridades, crear un marco estratégico e identificar las prioridades que sientan las bases de la CER.
2. Promover una óptima investigación comparativa de la efectividad conducida o asistida por los departamentos federales pertinentes.
3. Formular recomendaciones para la inversión de los $400 millones destinados a la Oficina del Secretario del HHS como parte de este Informe al Congreso.

Definición y criterios

El Consejo primero elaboró una definición, formulada a partir de las definiciones previas, para la investigación comparativa de la efectividad:

La investigación comparativa de la efectividad es la realización y síntesis de investigaciones, en las que se comparan las ventajas y los perjuicios de diferentes intervenciones y estrategias para prevenir, diagnosticar, tratar y monitorear los problemas de salud en entornos pertenecientes al "mundo real". El propósito de estas investigaciones es mejorar los resultados en la salud mediante el desarrollo y la difusión de información basada en evidencias a los pacientes, médicos y otros encargados de la toma de decisiones, en respuesta a sus necesidades expresadas, sobre cuáles son las intervenciones más efectivas para determinados pacientes, bajo circunstancias específicas.

El Consejo debió contar con criterios explícitos para brindar las recomendaciones para las prioridades. Por consiguiente, la segunda medida del Consejo fue establecer un límite mínimo de criterios que deberán ser cumplidos, además de los criterios para el establecimiento de prioridades.

Criterios mínimos (criterios mínimos a cumplir para ser considerada):

• Estar incluida dentro de los límites legales de la Ley de Recuperación y la definición de CER del Consejo
• Tener el potencial para informar la toma de decisiones de pacientes, médicos clínicos y demás partes interesadas
• Capacidad de respuesta ante necesidades de pacientes, médicos u otras partes interesadas
• La viabilidad del tema de investigación (incluyendo el tiempo necesario para realizarla)

Los criterios para las prioridades de las inversiones e investigaciones científicamente meritorias son:

• Posible impacto (según la prevalencia de la afección, los inconvenientes de la enfermedad, la variabilidad de los resultados, potencial para un mayor beneficio para el paciente o un menor perjuicio)
• Capacidad de evaluar la efectividad de manera comparativa en una variedad de poblaciones y subgrupos de pacientes, y de hacer participar a las comunidades en las investigaciones
• Incertidumbre dentro de las comunidades clínicas y de salud pública con respecto a las decisiones de administración y la variabilidad en la práctica
• Cubre una necesidad o una brecha difícil de cerrar mediante otras organizaciones
• Capacidad potencial de efecto multiplicador (es decir, que sienta las bases para realizar futuras CER como por ejemplo infraestructura de datos y desarrollo de métodos y capacitación, o genera investigaciones adicionales fuera del ámbito gubernamental)

Importancia de las poblaciones y subgrupos de pacientes de prioridad

Una consideración importante para la investigación comparativa de la efectividad es tratar las necesidades de las poblaciones y subgrupos de prioridad, es decir; quienes suelen tener escasa presentación en las investigaciones. Las poblaciones de prioridad incluyen específicamente, pero no se limitan a, minorias raciales y étnicas, personas con incapacidades, niños, ancianos y pacientes con múltiples condiciones crónicas. Tradicionalmente, estos grupos han tenido escasa representación en investigaciones médicas.

Además, la efectividad comparativa debería complementar la tendencia en la medicina de desarrollar tratamientos personalizados, es decir; la capacidad de personalizar un medicamento y dosis basándose en un paciente particular y de acuerdo con las características de su enfermedad. Una de las ventajas de los extensos estudios de efectividad comparativa es la capacidad de investigar los efectos en el nivel de los subgrupos, los que generalmente no pueden ser determinados en una prueba aleatoria. Esta capacidad debe ser aprovechada de modo que la medicina personalizada y la efectividad comparativa se complementen la una a la otra.

Marco estratégico

Luego de completar la definición preliminar y los criterios sobre el orden prioritario de las potenciales inversiones de CER, el Consejo reconoció la necesidad de diseñar un marco estratégico para las inversiones y actividades de CER que permitan categorizar la actividad presente, identificar discrepancias e informar decisiones sobre recomendaciones de alta prioridad. Este marco representa un enfoque integral y coordinado con relación a las prioridades del programa CER. El objetivo es apoyar las decisiones inmediatas de inversión en las prioridades del programa CER y proporcionar una base integral para las decisiones estratégicas a largo plazo sobre las prioridades de dicho programa y la infraestructura correspondiente. El objetivo básico de este marco es dar respuesta a las necesidades expresadas sobre investigación comparativa de la efectividad en el informe de las decisiones relacionadas con los servicios de salud por parte de pacientes, médicos clínicos y otros relacionados con las comunidades de salud pública y de atención clínica.

Los tipos de inversiones y actividades de CER pueden ser agrupados en cuatro principales categorías:

• Investigación (es decir, la comparación de medicamentos para una afección específica, o bien la comparación entre el proceso de alta hospitalaria A con el proceso de alta hospitalaria B en los casos de pacientes reingresados)
• Capital humano y científico (es decir, la capacitación de nuevos investigadores a cargo de la conducción de actividades de CER y el desarrollo de la metodología de CER)
• Infraestructura de datos CER (es decir, el desarrollo de una red distribuida de datos basados en la práctica, bases de datos con registros de salud electrónicos (EHR) o administrativos conectados longitudinalmente, o registros de pacientes)
• Difusión y aplicación de CER (es decir, la elaboración de herramientas y métodos para difundir los resultados de CER a los médicos clínicos y pacientes para llevar la CER a la práctica)

Asimismo, las inversiones o actividades relacionadas con un tema específico pueden trasladarse a una o más de estas categorías y pueden incluir investigaciones, capital humano y científico, infraestructura de datos de CER, y/o aplicación y adopción. Estos temas pueden incluir:

• Enfermedades (ej.: cáncer, insuficiencia cardíaca)
• Poblaciones de pacientes (ej.: ancianos, minorías raciales, niños, personas con incapacidades)
• Tipos de intervenciones (ej.: dispositivos, cambios de comportamiento, sistema de prestación)

En conjunto, estas actividades y temas conforman el "marco estratégico de la CER" (Figura A)

Figura A

Proceso de inventario y entorno de carácter prioritario para CER

El Consejo también realizó un inventario de la CER y su infraestructura de datos con el fin de identificar las brechas en el panorma actual de CER. Llevar adelante dicho inventario y una evaluación continua de las inversiones y programas CER realizados por el gobierno y el sector privado (de ser posible) en todo lo referente a estas actividades y temas es clave para el valor de este marco en la toma de decisiones. El primer inventario provisional que el Gobierno Federal realizó sobre la CER y su infraestructura de datos está incluido en este informe, y es de suma importancia destacar que el proceso de evaluación de las actividades actuales y la identificación de brechas para poder brindar información para el establecimiento de prioridades deberán tener un carácter iterativo y continuo en el futuro.

Como se menciona anteriormente, el proceso de establecimiento de prioridades del Consejo se realizó en base a información obtenida de los comentarios públicos, y esos comentarios tuvieron un impacto considerable en la manera en que el Consejo formuló su marco y prioridades para la CER. La CER es un mecanismo importante para mejorar la salud y los comentarios públicos continuos son esenciales para establecer la agenda.

Recomendaciones para las prioridades

En el desarrollo de sus recomendaciones sobre cómo invertir los $400 millones de los fondos de la OSARRA, el Consejo buscó satisfacer las necesidades de CER que tienen los pacientes y médicos, para lograr así un equilibrio entre los resultados a corto plazo y la creación de oportunidades en el largo plazo, y para captar el valor único que los fondos del Secretario, provenientes de la ARRA, pueden tener para cerrar brechas y sentar las bases para futuras CER. El Consejo recomendó que, entre las cuatro actividades principales y los tres temas interdisciplinarios en el marco de la CER, la inversión principal de estos fondos debería ser en la infraestructura de datos. La infraestructura de datos podría incluir la vinculación de las fuentes de datos actuales para permitir responder las preguntas de CER, el desarrollo de redes de datos y registros de pacientes distribuidos electrónicamente, y asociaciones con el sector privado.

Las áreas de inversión secundaria son: difusión y aplicación de los resultados de la CER, poblaciones de prioridad y tipos de intervenciones de prioridad. Las poblaciones prioritarias que podrían ser el enfoque central de los temas interdisciplinarios son: las minorías raciales y étnicas, personas con incapacidades, personas con múltiples condiciones crónicas (incluyendo enfermedades mentales coexistentes), ancianos y niños. CER servirá como una importante herramienta de información para la toma de decisiones para estas poblaciones y para reducir las disparidades en la salud. Las intervenciones de alta prioridad a ser consideradas para asistencia por la Oficina del Secretario son: dispositivos médicos y de asistencia, procedimientos/cirugías, cambios de comportamiento, prevención, y sistemas de prestación. Por ejemplo, los cambios de comportamiento y la prevención tienen el potencial de disminuir los índices de obesidad y de consumo de tabaco, aumentar la adhesión a las terapias médicas, y de mejorar muchos otros factores que determinan la salud. Las intervenciones del sistema de prestación, tales como la comparación de los diferentes procesos en las altas y transiciones de cuidados de salud de pacientes reingresados a los hospitales, modelos de cuidados de salud basados en la comunidad, o la evaluación de los efectos que los diferentes modelos de servicios médicos tienen sobre la salud, tienen un considerable potencial para generar mejores resultados para los pacientes.

Los fondos de la Oficina del Secretario también pueden servir de apoyo para la investigación y el capital humano y científico. Debido a que el Consejo prevé que es posible que la AHRQ, los NIH, y la VA continúen teniendo un papel importante en estas actividades primordiales para la iniciativa de CER, es probable que los fondos de la Oficina del Secretario sólo logren solucionar las dificultades en estas áreas.

Panorama a largo plazo y medidas futuras

Este informe y un informe del Instituto de Medicina financiado por el Departamento brindarán información necesaria para el proceso de establecer las prioridades para la financiación relacionada con la CER. La próxima medida inmediata a tomar será la elaboración de un plan específico, que deberá enviarse antes del 30 de julio de 2009, de la Secretaria de Salud y Servicios Humanos para la financiación combinada de $1.1 mil millones de la ARRA destinados a la CER. Además, también se requiere un informe del Consejo según las disposiciones de la ARRA.

Será de gran importancia que con estos fondos se logre el éxito a corto plazo y puedan sentar las bases para las CER futuras. La actividad y las inversiones de la CER se deberán coordinar en todo el Gobierno Federal para evitar que se lleven a cabo los mismos esfuerzos dos veces. Además, los fondos deberían complementar y vincularse a las actividades y los fondos del sector privado para maximizar de este modo los beneficios para los ciudadanos estadounidenses.

Los médicos, pacientes y otras partes interesadas necesitan en gran medida de una investigación comparativa de la efectividad para contar con la información necesaria para tomar decisiones relacionadas con la asistencia médica. Un ciudadano anónimo no afiliado a ningún grupo de asistencia médica dijo en pocas palabras: "Ahora es más importante que nunca que nos ocupemos de realizar investigaciones exhaustivas sobre cuáles son los tratamientos que funcionan y cuáles no. Hacer esto brindará más facultades a los médicos y pacientes, y servirá para que la práctica de la medicina se base aún más en las evidencias".

Esta es una oportunidad única de ocuparnos de los pilares fundamentales que servirán para la transformación de la asistencia médica en Estados Unidos, lo que a su vez se traducirá en mejoras en la calidad y en el valor de la asistencia médica para todos los estadounidenses. Tanto médicos como pacientes merecen contar con la mejor evidencia centrada en el paciente sobre lo que sí funciona, a fin de que los estadounidenses puedan recibir cuidados de salud de la más alta calidad y obtener así los mejores resultados posibles.